Препарат Omisirge представляет собой модифицированные стволовые клетки пуповинной крови, и это событие уже называют одним из самых значимых прорывов года в области трансплантационной медицины. До этого момента пациенты с тяжёлой апластической анемией, особенно те, для кого не находилось подходящего донора, оставались в крайне уязвимом положении: лечение строилось на комбинациях иммуносупрессии, а трансплантация нередко была недоступна из-за несовместимости. Теперь появилось принципиально новое решение — готовая клеточная терапия, которую в некоторых случаях можно применять вне зависимости от наличия полностью совместимого донора.
Апластическая анемия относится к редким заболеваниям, а её география показывает выраженные мировые различия. В Европе, США и Латинской Америке ежегодно встречается примерно один-два случая на миллион человек, тогда как в странах Восточной и Юго-Восточной Азии показатели в два–три раза выше. Среди всех диагностированных случаев значительную долю составляют именно тяжёлые формы, требующие быстрого и решительного вмешательства. Поэтому сообщение FDA имеет не только клинический, но и глобальный гуманитарный смысл: речь идёт о заболевании, распространённость которого в разных регионах мира критически влияет на доступность методов лечения и на исходы.
Отдельного обсуждения заслуживает вопрос стоимости и потенциальной доступности подобных технологий. В США цена терапии традиционно высока, и это одна из главных преград для широкого применения. Однако наши эксперты считают, что по мере того как патенты будут истекать, а технологии — распространяться, появление биосимиляров и дженериков способно кардинально изменить ситуацию. Опыт других сложных биотехнологичных препаратов показывает, что Индия, Южная Корея, Бразилия, Турция, Китай и ряд европейских стран обладают научной и производственной базой, достаточной для создания своих аналогов, что в перспективе значительно снижает стоимость лечения. Помимо цены есть и организационная сторона вопроса — такая терапия требует определённой инфраструктуры и подготовленных специалистов. Но, как отмечают эксперты, при желании и последовательных инвестициях эту часть можно выстроить практически в любой стране, особенно если речь идёт о крупных национальных трансфузиологических и трансплантационных центрах.
Данная новость — не просто очередное расширение арсенала лекарств. Это шаг в сторону того, чтобы тяжёлая апластическая анемия перестала быть приговором. Надежда для больных детей и взрослых.
Добавить комментарий