Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) официально одобрило препарат линериксибат под торговым наименованием Lynavoy в качестве первого специализированного средства для терапии холестатического зуда у взрослых пациентов с первичным билиарным холангитом (ПБХ). Решение регулятора, объявленное в марте 2026 года, сделало этот ингибитор транспортера желчных кислот в подвздошной кишке (IBAT) первым одобренным в США медикаментом по данному показанию.
Разработка препарата велась компанией GSK, однако незадолго до регистрации права на его коммерциализацию и дальнейшее производство были переданы итальянской фармацевтической группе Alfasigma в рамках сделки общей стоимостью до 690 миллионов долларов. Одобрение основывается на результатах глобального клинического исследования фазы III GLISTEN, которое подтвердило способность препарата воздействовать на коренные биологические причины возникновения мучительного зуда путем блокирования обратного всасывания желчных кислот в кровоток.
Первичный билиарный холангит представляет собой редкое прогрессирующее аутоиммунное заболевание печени, характеризующееся Т-лимфоцитарной атакой на эпителиальные клетки малых внутридольковых желчных протоков, что со временем приводит к их постепенному разрушению и исчезновению. Нарушение оттока желчи вызывает накопление желчных кислот и других медиаторов в циркулирующей крови, которые стимулируют кожные нейроны и вызывают внутренний, неукротимый зуд, не поддающийся облегчению при расчесывании. Этот симптом встречается у 80–89% пациентов с ПБХ и часто становится наиболее изнуряющим проявлением болезни, вызывая тяжелую депрессию, нарушения сна, хроническую усталость и значительно снижая качество жизни, при этом до трети больных с клинически выраженным зудом до настоящего времени не получали адекватной терапии. В некоторых случаях интенсивность симптомов может быть настолько высокой, что пациентам требуется трансплантация печени даже при отсутствии признаков печеночной недостаточности.
Клинические данные исследования GLISTEN, в котором приняли участие 238 пациентов с ПБХ и умеренным или выраженным зудом, продемонстрировали статистически значимое и устойчивое улучшение состояния по сравнению с плацебо. Первичная конечная точка показала значительное снижение баллов по шкале худшего зуда (WI-NRS) уже в течение первых двух недель терапии, причем эффект сохранялся на протяжении всего 24-недельного периода наблюдения. Помимо уменьшения интенсивности кожного дискомфорта, линериксибат существенно снизил влияние зуда на качество сна пациентов. Профиль безопасности препарата соответствовал механизму действия ингибиторов IBAT: наиболее частыми нежелательными явлениями были диарея, отмеченная у 61% участников, и боли в животе, которые в большинстве случаев имели легкую или умеренную степень тяжести и лишь у 4% привели к прекращению лечения.
Ежегодная стоимость лечения линериксибатом (Lynavoy), согласно предварительным оценкам аналитиков, может составить от 100 000 до 300 000 долларов США на одного пациента. Сама компания Alfasigma на текущий момент официально не представила окончательные планы по ценообразованию и сроки фактического вывода препарата на рынок, однако финансовые условия сделки с GSK включают авансовый платеж в размере 300 миллионов долларов и дополнительные 100 миллионов долларов, подлежащие выплате после получения одобрения FDA. Аналитики прогнозируют, что пиковые продажи препарата в долгосрочной перспективе могут достичь 500 миллионов долларов в год.
Добавить комментарий