Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Mimrylo (русфертид) для лечения взрослых пациентов с истинной полицитемией. Препарат стал первым одобренным средством этого класса, воздействующим на один из ключевых механизмов избыточного образования эритроцитов при заболевании.
Истинная полицитемия — редкое хроническое заболевание крови, при котором костный мозг производит слишком много эритроцитов. В результате увеличивается вязкость крови и возрастает риск тромбозов, инсульта и инфаркта миокарда. Одна из основных целей лечения — удерживать гематокрит ниже 45%, поскольку его повышение связано с ростом сердечно-сосудистого риска. Для этого многим пациентам регулярно проводят флеботомии — лечебные кровопускания, позволяющие уменьшить объем циркулирующих эритроцитов. У части больных необходимость в этих процедурах сохраняется даже на фоне стандартной терапии.
Русфертид предлагает принципиально новый способ контролировать эритропоэз. Препарат имитирует действие гепсидина — естественного гормона, регулирующего обмен железа. Ограничивая количество железа, доступного для образования новых эритроцитов, он сдерживает их избыточную продукцию. Таким образом, мишенью терапии становится сам механизм, поддерживающий чрезмерное образование красных клеток крови.
Эффективность и безопасность препарата оценивали в исследовании III фазы VERIFY — многоцентровом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании с участием 293 взрослых пациентов. Все они продолжали нуждаться в частых флеботомиях, несмотря на стандартное лечение. Участников в соотношении 1:1 распределили в группы русфертида и плацебо. Лечение начинали с 19 мг препарата подкожно один раз в неделю, а затем дозу титровали так, чтобы поддерживать гематокрит ниже 45%.
Основным критерием эффективности была доля пациентов, которым с 20-й по 32-ю неделю исследования не потребовалась флеботомия. В группе Mimrylo таких пациентов оказалось 76,9%, тогда как в группе плацебо — 32,9%. Наиболее частыми нежелательными реакциями были реакции в месте инъекции и анемия.
Для пациентов с истинной полицитемией значение нового препарата заключается прежде всего в возможности уменьшить зависимость от регулярных кровопусканий. Как отметила директор подразделения негематологических злокачественных заболеваний FDA Таня Вроблевски, необходимость частых заборов крови на протяжении многих лет сама по себе создает значительную нагрузку для людей с этим хроническим заболеванием. Русфертид дает возможность контролировать гематокрит другим путем — за счет ограничения доступности железа для эритропоэза.
Mimrylo получил в FDA статус приоритетного рассмотрения. Разрешение на препарат выдано компании Takeda Pharmaceuticals America.
Добавить комментарий