28 марта 2025 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Qfitlia (фитусиран) — новое средство профилактики кровотечений у пациентов с гемофилией A или B, в том числе для тех, у кого обычное лечение уже не работает из-за выработки антител.
Источник: FDA
Что такое гемофилия и почему это важно?
Гемофилия — это редкое наследственное заболевание, при котором кровь плохо свертывается из-за нехватки особых белков — факторов свертывания VIII (гемофилия A) или IX (гемофилия B). Такие пациенты рискуют серьезно пострадать даже от небольших травм и могут сталкиваться с внезапными внутренними кровотечениями, особенно в суставах и органах.
В чём уникальность Qfitlia?
До сих пор лечение гемофилии требовало регулярных (часто еженедельных) инъекций препаратов, содержащих недостающие факторы свертывания, или «обходных» препаратов, если организм вырабатывал к ним антитела. Новый препарат работает иначе: он снижает уровень антитромбина — вещества, которое тормозит образование сгустков. Это позволяет активнее работать собственным механизмам свертывания крови.
Препарат вводится подкожно (под кожу) и может использоваться раз в два месяца — значительно реже, чем многие другие препараты. Это особенно важно для детей и подростков, которым трудно соблюдать частый график инъекций.
Кому подходит лечение?
Qfitlia предназначен для взрослых и подростков от 12 лет с гемофилией A или B, вне зависимости от наличия ингибиторов к факторам свертывания. Это значит, что препарат подходит даже тем пациентам, у которых стандартное лечение уже не работает.
Что показали исследования?
В клинических испытаниях приняли участие 177 пациентов. У тех, кто получал Qfitlia в рекомендованной схеме дозирования (индивидуально подбираемой по уровню антитромбина), количество кровотечений снизилось на 71–73% по сравнению с пациентами, получавшими обычную терапию «по необходимости».
Есть ли побочные эффекты?
Да, как и у любого сильнодействующего препарата. Самые частые побочные эффекты — вирусные и бактериальные инфекции, простудные симптомы. Также есть риски более серьёзные: тромбы, проблемы с желчным пузырем (в некоторых случаях требовалась его удаление), а также влияние на печень. Поэтому при начале лечения врачи должны регулярно проверять печёночные пробы и уровень антитромбина в крови — для этого FDA также одобрило специальный тест INNOVANCE Antithrombin.
Кто производит препарат?
Препарат разработан и выпускается фармацевтической компанией Sanofi. Он получил статус «Орфанного препарата» (назначаемого при редких заболеваниях) и «ускоренного рассмотрения» от FDA, что говорит о его потенциальной значимости для пациентов.
Добавить комментарий